概要
米国国立衛生研究所（NIH）は、特定の組織や細胞種を標的とすることができるゲノム編集用のプログラム可能な送達システムを求めている。
背景
遺伝子治療や遺伝子編集技術は広く知られるようになり、利用可能になり、試験されるようになってきているが、その可能性を最大限に引き出すには大きな課題が残っている。この技術分野をさらに発展させるために関心が高いのは、特定の細胞タイプや組織を標的にするように変更／プログラム／設計できる送達システムである。
制約：
技術は理想的である：
- 哺乳類におけるin vivoの概念実証がある
- 3種類以上の細胞や組織をターゲットにプログラム可能
- ゲノムエディターなどの高分子の送達が可能
- 送達システムの変化と送達特異性の関係には、明確なメカニズムがある。
考えられる解決策
- 遺伝子編集
- 遺伝子治療
- 遺伝子サイレンシング
- 医薬品開発
解決策の望ましい結果：
NIHは、最終的に臨床において生体内で使用される可能性のあるゲノムエディターを送達できるプログラマブル送達技術の状況をよりよく理解しようとしている。
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